OKRUGLI STOL - "Mogu li svi dobiti skupe lijekove? Od Spinraze do drugih inovativnih lijekova“

U ponedjeljak, 04. prosinca 2017., u prostorijama Novinarskog doma u Zagrebu je održan Okrugli stol na temu "Mogu li svi dobiti skupe lijekove? Od Spinraze do drugih inovativnih lijekova“.

U okviru Okruglog stola kojeg je organizirao Zbor zdravstvenih i medicinskih novinara Hrvatskog novinarskog društva ministar zdravstva Milan Kujundžić potvrdio je da je u tijeku osnivanje Fonda za inovativne lijekove koji bi po njegovim riječima funkcionirao prema "francuskom modelu".

Cjelokupan tijek debate na kojoj su sudjelovali prof. dr. sc. Milan Kujundžić, ministar zdravstva RH, prof. dr. sc. Ervina Bilić, predstojnica Klinike za neurogiju KBC-a Zagreb, dr. Milivoj Novak, voditelj Jedinice za intenzivnu njegu Klinike za Pedijatriju KBC Zagreb, dr. Ivan Lehman, pedijatar, Zavod za neuropedijatriju, KBC Zagreb, prof. dr. sc. Boris Labar, internist i hematolog i Ana Alapić iz Udruge roditelja vitalno ugrožene djece „Kolibrići“ možete pogledati ovdje:

http://www.index.hr/vijesti/clanak/video-odrzan-okrugli-stol-s-kujundzicem-mogu-li-svi-dobiti-skupe-lijekove/1011554.aspx

a više o tzv. „francuskom modelu“ Fonda za inovativne lijekove te izjave sudionika Okruglog stola možete pročitati na sljedećim linkovima:

https://zdravlje.hina.hr/content/9660266

http://vijesti.hrt.hr/418652/vlada-osniva-fond-za-skupe-lijekove

http://www.index.hr/vijesti/clanak/hrvati-ce-se-lijeciti-po-francuskom-modelu-sto-to-znaci/1011596.aspx

https://zdravstvo.gov.hr/vijesti/okrugli-stol-o-inovativnim-lijekovima/3013

http://novilist.hr/Vijesti/Hrvatska/PRESLIKAVANJE-FRANCUSKOG-MODELA-Drzava-bi-da-novac-za-skupe-lijekove-doniraju-dobrotvori?meta_refresh=true

https://dnevnik.hr/vijesti/hrvatska/osniva-se-fond-ministar-milan-kujundzic-bi-sredstva-za-lijecenje-djece-skupljao-od-donacija-roditelji-nezadovoljni---498530.html

https://www.jutarnji.hr/vijesti/hrvatska/prosvjednici-na-markovu-trgu-burno-docekali-kujundzica-baka-oboljelog-djeteta-uzmite-moj-zivot-evo-tu-sam-tu-sam-vise-ne-mogu-to-izdrzati/6800040/

http://www.index.hr/xmag/clanak/kujundzic-ocekuje-da-gradjani-placaju-lijekove-za-djecu-roditelji-bijesni-ovo-je-neozbiljno/1011778.aspx

https://www.vecernji.hr/vijesti/prema-francuskom-modelu-imat-ce-podracune-za-svaku-bolest-1211906


SPINRAZA ODOBRENA JOŠ JEDNOM DJETETU!

Nakon što je Ministarstvo zdravstva u ponedjeljak 06. studenoga dvomjesečnom Niki Žaji iz Splita, koji boluje od rijetke i teške spinalne mišićne atrofije tip 1, odobrilo skupi lijek 'Spinraza', mali dječak je iz KBC-a Split sanitetskim vozilom prevezen u Zagreb u bolnicu Rebro, gdje će primati terapiju - javlja Jutarnji.hr.

Opširnije na:
http://www.jutarnji.hr/vijesti/hrvatska/malom-niki-iz-splita-odobren-lijek-od-pola-milijuna-eura-s-majkom-i-doktorom-vec-je-otputovao-u-zagreb-sada-se-svi-nadaju-sretnim-vijestima/6726339/


RODITELJI DEVETOGODIŠNJEG MARINA PUTEM MEDIJA SE OBRATILI MINISTRU ZDRAVSTVA

"Kada smo krajem prošle godine doznali da je u SAD-u nakon 15 godina istraživanja odobren lijek Spinraza za liječenje ove bolesti, koji bi mome Marinu pomogao da samostalno prohoda, a nekoj drugoj, još teže oboljeloj djeci, da mogu samostalno disati, jer su zasad osuđeni na respirator, probudila se u nama svima velika nada to više kada je u svibnju ove godine i Europska komisija dala odobrenje za prodaju Spinraze (nusinersen)." - izjavila je za Slobodnu Dalmaciju Marinova mama Ivana.

Opširnije na:
http://slobodnadalmacija.hr/dalmacija/split-zupanija/clanak/id/514602/39ministre-marin-svaki-dan-pita-kad-ce-ustati-iz-kolica39-ovo-je-prica-o-tesko-bolesnom-djecaku-iz-solina-i-roditeljima-koji-ocajnicki-pokusavaju-doci-do-lijeka-za-svoje-dijete


NAJMLAĐE DIJETE S DIJAGNOZOM SMA U HRVATSKOJ JOŠ ČEKA ODOBRENJE SPINRAZE

"Moj cilj nije moliti ljude za novac, već upozoriti na nepravilnosti u radu našeg zdravstvenog sustava. U bolnici mi govore da su uz mene, ali da su im ruke vezane, zvao sam ministra zdravstva Milana Kujundžića, on mi je samo rekao će dati sve od sebe da se slučaj riješi", ispričao je potreseni djed Ivo, koji je odbio dati broj žiro računa za uplate jer želi ispraviti neke stvari na višoj razini.

Opširnije na:
https://vijesti.rtl.hr/novosti/hrvatska/2737365/maleni-niko-boluje-od-misicne-atrofije-njegov-djed-ogorcen-vec-sam-izgubio-kcer-sad-mi-je-bolestan-i-unuk-a-drzava-ne-poduzima-nista/


TEI ODOBRENA SPINRAZA!

Roditelji djevojčice Tee Matijević potvrdili su za Dnevnik.hr da je njihovoj kćeri odobren lijek za liječenje spinalne mišićne atrofije te čekaju da dođe u Hrvatsku i da počnu s liječenjem.

Opširnije na:
https://dnevnik.hr/vijesti/hrvatska/malenoj-tei-odobren-lijek-za-lijecenje-misicne-atrofije---489558.html


MINISTAR KUJUNDŽIĆ NAJAVIO NABAVKU SPINRAZE ZA PRVO LIJEČENJE U RH!

Ministar zdravstva poručuje kako je razgovarao s predstavnikom proizvođača lijeka te traže rješenje kako nabaviti lijek.

Opširnije na:
https://dnevnik.hr/vijesti/hrvatska/milan-kujundzic-na-tragu-smo-iznaci-nacin-kako-osigurati-lijek-djevojcici-tei---487152.html?utm_medium=dnevnik&utm_source=articleRelated&utm_campaign=LItest


SAŽETAK OPISA SVOJSTAVA LIJEKA SPINRAZA

Lijek SPINRAZA je odobren centraliziranim postupkom davanja odobrenja za stavljanje u promet lijeka za sve zemlje članice Europske unije temeljem stručne ocjene Europske agencije za lijekove (EMA).

Odobrenje za stavljanje lijeka u promet dala je Europska komisija a informacije o lijeku na hrvatskom jeziku, unutar kojih su sadržani sažetak opisa svojstava lijeka (SmPC), označivanje i uputa o lijeku (PL) za sve farmaceutske oblike i jačine traženog lijeka, možete pročitati ovdje:




BIOGENOV LIJEK SPINRAZA NADMAŠUJE OČEKIVANJA KAKO SVE VIŠE OSIGURAVATELJSKIH KUĆA POKRIVA ILI SMANJUE OGRANIČENJA ZA POKRIVANJE LIJEKOM

Biogenov lijek Spinraza (nusinersen), skupocjeni lijek ali lijek koji spašava život tisućama beba (djece) rođenih sa spinalnom mišićnom atrofijom (SMA), postaje dostupan za sve više i više Amerikanaca jer privatni i državni zavodi za zdravstveno osiguranje pokrivaju nabavu lijeka ili smanjuju ograničenja vezana za njegovo izdavanje. Oko 80% Amerikanaca s privatnim zdravstvenim osiguranjem i 60% osoba koje su pokrivene državnim Medicaid programom (program zdravstvenog osiguranja za starije i siromašne građane) sad imaju mogućnost nabaviti Spinrazu ukoliko ju trebaju.

Drugi pokazatelj ovog zamaha je taj da su 233 ustanove diljem SAD-a su poduzele korake za primjenu Spinraze, a 145 ustanova istu već primjenjuje. Nije iznenađenje da prodaja Spinraze pozitivno utječe na Biogenovu financijsku bilancu. Farmaceutska tvrtka sa sjedištem u Bostonu prijavila je prihod od 3,1 milijardu dolara u drugom tromjesečju uključujući 203 milijuna dolara od prodaje Spinraze – gotovo tri puta više od 70 milijuna predviđenih od strane analitičara Wall Streeta. U konferencijskom pozivu, Michel Vounatsos, izvršni direktor Biogena izjavio je da bi Spinraza mogla postati jedna od „najvećih komercijalnih sredstava tvrtke, čime bi se usmjerenost Biogena proširila s dosadašnje usmjerenosti na liječenje multiple skleroze.

Interesne skupine imaju sve više uspjeha u uvjeravanju osiguravateljskih kuća da prošire pokrivenost osiguranjem za tretman ovim lijekom koji je u prosincu 2016. godine odobren od strane Američke agencije za hranu i lijekove. S cijenom od 750.000 dolara za prvu godinu korištenja i po 375.000 dolara za naredne godine Spinraza je jedan od najskupljih lijekova na svijetu. S druge strane, SMA je najčešći genetski uzrok smrti djece u SAD-e koji se događa kod između jednog i 6.000 do 10.000 novorođene djece. Spinraza je također prvi odobreni lijek koji je usmjeren na genetske promjene kod SMA a ne isključivo na tretiranje simptoma.

U laboratorijskim testiranjima i studijama na životinjama Spinraza je povećala stvaranje funkcionalnog SMN proteina. To se ostvarilo ciljanjem procesa kojim gen koji se zove „survival“ motorički neuron 2 (SMN2) stvara protein. U Fazi 3 ENDEAR kliničkog istraživanja(NCT02193074) 51% dojenčadi s SMA tip 1 koji su primali Spinrazu stekli su pojedine motoričke sposobnosti kao što su sposobnost samostalnog sjedenja, okretanja i kontroliranja glave.

Krozu CHERISH studiju (NCT02292537), također Faza 3, istraživalo se učinkovitost Spinraze u odnosu na placebo tretman kod 126 djece kojoj je SMA dijagnosticirana nakon šest mjeseci starosti. Kroz ovo istraživanje 61% tretirane djece bilo je živahno i nije trebalo mehaničku ventilaciju više od 16 sati dnevno. „Spinraza je odobrena uz vrlo impresivne podatke o učinkovitosti, tako da njezin uspjeh nije iznenađenje za nas“ izjavio je Paul Melmeyer iz Nacionalne organizacije za rijetke bolesti u telefonskom intervjuu za SMA News Today. „To je zapravo dokaz mogućnosti inovacija u području lijekova za rijetke bolesti koje mogu učiniti veliku razliku u životima pacijenata s rijetkim bolestima. Ovo pokazuje važnost rijetkih terapija, posebno za pacijente kao što su pacijenti s SMA koji nemaju alternativne mogućnosti liječenja.“

Na seminaru održanom putem interneta 5. svibnja 2017. godine, Kenneth Hobby, predsjednik nevladine organizacije Cure SMA iz Chicaga, izjavio je da svaka od zdravstvenih ustanova koje primjenjuju Spinrazu mogu primitisamo 25 do najviše 50 pacijenta zbog potrebe za ponavljanjem doza. Pristup liječenju je također djelomično ograničen zato što se Spinraza primjenjuje isključivo putem lumbalne punkcije u specijaliziranim ustanovama. Liječnici lijek ubrizgavaju injekcijom u donji dio leđa izravno u središnji živčani sustav djeteta.

Biogen je izjavio kako je više od 170 komercijalnih zdravstvenih osiguravatelja odobrilo lijek što znači da više od 80% osoba s privatnim zdravstvenim osiguranjem imaju pristup liječenju.

Nadalje, 28 državnih Medicaid odbora pokrivaju Spinrazu što ju čini dostupnom za oko 50% članova Medicaid programa. Još jedna dobra vijest je da oko 70% komercijalnih i 60% Medicaid polica osiguranja imaju samo nekoliko ili nijedno ograničenje na tip SMA kojeg pojedini pacijent ima ili na dob osobe. Cure SMA navodi kako preostalih 40% Medicaid polica s više ograničenja predstavlja „priliku za daljnje zagovaranje“ od strane onih koji podržavaju primjenu lijeka.

„Već dosad vidimo pozitivan utjecaj ovog zagovaranja i na komercijalne i na Medicaid platioce. U lipnju osiguravateljska kuća Anthem izdala je revidiranu u kojoj je uklonila mnoga ograničenja koja su se nalazila u inicijalnoj verziji.“ Navodi se u priopćenju Cure SMA izdanom 26. srpnja 2017. godine. Kroz revidiranu policu Anthem je proširio pokrivenost na djecu koja simptome povezane s SMA razviju do 21. mjeseca života dok je prijašnje ograničenje bilo razvijanje simptoma bolesti unutar šest mjesecod dana rođenja. Medicaid odbor Sjeverne Karoline, koji je prvotno usvojio restriktivnu policu, trenutno također razmatra kriterije za omogućavanje dostupnosti Spinraze za sve osobe s genetskom dijagnozom SMA bez obzira na tip bolesti i dob. Osim u SAD-u, Spinraza je odobrena u Kanadi, Japanu i 28 zemalja EU. Regulatorni zahtjevi su u fazi odobravanja u Australiji, Brazilu, Izraelu, Južnoj Koreji i Švicarskoj.

Za vrijeme konferencijskog poziva s analitičarima, Biogenovi zastupnici izjavili su kako je Spinraza, koja je razvijena u suradnju s farmaceutskom tvrtkom Ionis, model za lijekove i poslove kojima tvrtka želi težiti. Paul Melmeyer iz Nacionalne organizacije za rijetke bolesti naveo je kako komercijalni uspjeh Spinraze doista može nadahnuti i potaknuti stvaranje drugih lijekova. „Možda je ovo tek prvi od mnogo lijekova za SMA a postojanje Spinraze će ubrzati nastajanje drugih lijekova“, izjavio je.

Međutim, upozorio je da bi, s obzirom na trenutnu raspravu u Kongresu po pitanju zdravstvenog sustava „rezanje Medicaidovih sredstava za stotine milijardi dolara i kompromitacija zaštitnih sredstava za osobe s postojećim stanjem ugrozio pristup ovim vrlo inovativnim oblicima liječenja. Iako lijekovi za rijetke bolesti nisu izravno dotaknuti raspravom, ako oduzmemo zdravstveno osiguranje milijunima pojedinaca, oni uopće neće imati pristup ovim oblicima liječenja.“.

Prevedeno s:
https://smanewstoday.com/2017/07/28/biogens-spinraza-surpassing-expectations-as-more-insurers-cover-it-or-relax-coverage-restrictions/


SPINRAZA® (NUSINERSEN) ODOBRENA U EUROPSKOJ UNIJI KAO PRVI LIJEK ZA LIJEČENJE SPINALNE MIŠIĆNE ATROFIJE

CAMBRIDGE, Massachusetts--(BUSINESS WIRE)—Europska komisija (EC) je dana 1. lipnja 2017. godine dala Odobrenje za stavljanje gotovog lijeka u promet za lijek SPINRAZA (nusinersen) namijenjenog za liječenje 5q spinalne mišićne atrofije (SMA), objavio je danas Biogen (NASDAQ:BIIB). 1 5q SMA je najčešći oblik bolesti s udjelom od 95% svih slučajeva SMA. 2 SPINRAZA je prvi lijek odobren u Europskoj uniji (EU) za liječenje SMA, vodećeg genetskog uzročnika smrti kod dojenčadi karakteriziranog progresivnim slabljenjem mišića. SPINRAZA je nadzirana od strane Europske agencije za lijekove (EMA) pod ubrzanim programom procjene kojemu je svrha ubrzati pristup lijeku osobama s nezadovoljenim zdravstvenim potrebama.

“Danas se pridružujemo osobama i obiteljima pogođenih s SMA diljem Europe u proslavi odobrenja SPINRAZA-e. Temeljeno na djelotvornosti i sigurnosti jasno utvrđenoj kroz klinička istraživanja, vjerujemo da će SPINRAZA imati značajan utjecaj na dojenčad, djecu i odrasle koji žive s ovom razarajućom bolešću,” izjavio je Michel Vounatsos, glavni izvršni direktor Biogena. “Kao dio naše misije poboljšanja života osoba s SMA ostajemo uporni u riješenosti da radimo sa zdravstvenim djelatnicima, nevladinim i vladinim organizacijama kako bismo osigurali da ljudi koji mogu imati koristi od SPINRAZA-e dobiju pristup ovom važnom lijeku što je prije moguće.”

Odobrenje SPINRAZA-e prvenstveno je temeljeno na rezultatima dva pivotalna multicentrična kontrolirana istraživanja, uključujući završne podatke iz ENDEAR studije (istraživanje koje je uključivalo pacijente kod kojih je SMA nastupila u novorođenačkoj dobi) i privremenu analizu CHERISH studije (istraživanje koje je uključivalo pacijente kod kojih je SMA nastupila u kasnijoj dobi), od kojih su obje pokazale klinički značajnu učinkovitost i povoljan omjer koristi i rizika (prednosti i nedostataka) SPINRAZA-e. Odobrenje je također podržano open-label podacima u presimptomatskih i simptomatskih osoba te onih kod kojih se očekuje razvoj SMA tipa 1, 2 ili 3. U završnoj analizi ENDEAR studije, kod statistički značajno većeg postotka pacijenata (51%) došlo je do značajnih promjena u motoričkim miljokazima u odnosu na slijepo kontroliranu skupinu (0%) (p<0.0001). Pojedina dojenčad u skupini koja je dobivala SPINRAZA-u dostigla su motoričke miljokaze uključujući kontrolu glave, sposobnost okretanja, sjedenja i stajanja. Uz to, djeca liječena SPINRAZA-om pokazala su statistički značajno smanjenje (47%) rizika smrti ili trajne ventilacijske podrške (p=0.0046).

U navedenoj CHERISH analizi provedenoj prije završetka studije, utvrđeni su statistički i klinički značajna poboljšanja u motoričkoj funkciji djece s SMA kasnijeg početka (djeca koja će vjerovatno razviti SMA tip 2 ili 3) koja su dobivala SPINRAZA-u u usporedbi s djecom koja nisu tretirana. Poboljšanja su mjerena pomoću Proširene Hammersmith funkcionalne motoričke ljestvice (HFMSE) i pokazala se prosječna razlika od 5,9 poena od početnog mjerenja do 15. mjeseca (p=0.0000002). HFMSE ljestvica je pouzdano i potvrđeno sredstvo specifično konstruirano za procjenu motoričke funkcije djece s SMA. Završni rezultati Faze 3 bili su u skladu s prethodnom analizom obavljenom za vrijeme trajanja istraživanja a predstavljeni su na godišnjem skupu Američke akademije za neurologiju održanom u Bostonu u travnju 2017. godine.

“Cjelokupni klinički podaci potkrepljuju učinkovitost i sigurnost SPINRAZA-e kod širokog spektra osoba s SMA, uključujući značajna poboljšanja u motoričkom razvoju i smanjenju rizika od smrti u novorođenčadi,” izjavio je prof. dr. Jan Kirschner s Medicinskog univerziteta u Freiburgu, Njemačka. “Ova poboljšanja bez presedana donose novu nadu jednoj skupini kod koje do sada nije bilo odobrenih lijekova koji su u mogućnosti djelovati na liječenje gubitka funkcije mišića. Sada, s korištenjem SPINRAZA-e, primjećujemo motorička poboljšanja koja prije nisu viđena u prirodnom tijeku bolesti.”

SPINRAZA se primjenjuje pomoću intratekalne injekcije čime se lijek dovodi izravno o cerebrospinalnu tekućinu (likvor) koja okružuje leđnu moždinu, 3 gdje motorički neuroni kod osoba s SMA propadaju zbog zbog nedovoljne količine “survival” motoričkog neurona (SMN).

Korištenje SPINRAZA-e pokazalo je pozitivan omjer koristi i rizika. Trombocitopenija, toksicitet bubrega i abnormalnosti koagulacije, uključujući akutnu tešku trombocitopeniju bili su promatrani nakon primjene drugih antisense oligonukleotida koji se primjenjuju potkožno ili intravenozno. Postoji i rizik štetnih reakcija koje se događaju kao dio postupka lumbarne punkcie (npr. glavobolja, bol u leđima, povraćanje).

Tempiranje dostupnosti SPINRAZA-e u EU varirat će od države do države, ovisno o lokalnoj naknadi izdataka i puteva dostupnosti. Biogen je radio sa zdravstvenim sustavima i vladinim organizacijama diljem EU kako bi pacijentima pomogao osigurati dostupnost SPINRAZA-e.

U 2016. godini kao odgovor na hitnu potrebu za liječenjem najteže pogođenih osoba s SMA, Biogen je prije odobravanja besplatno sponzorirao jedan od najvećih Proširenih programa dostupnosti (EAP) kod rijetkih bolesti. EAP je doveo do početka i kontinuirane primjene tretmana na preko 350 osoba s SMA dojenačkog početka (vjerovatni za razvoj SMA tip 1) u 17 europskih zemalja.

Za informacije o propisivanju SPINRAZA-e u EU molimo posjetite http://www.ema.europa.eu/ema/.


FDA ODOBRILA PRVI LIJEK ZA SPINALNU MIŠIĆNU ATROFIJU

merička Agencija za hranu i lijekova (FDA) odobrila je danas, 23. prosinca 2016. Godine, lijek „Spinraza“ (nusinersen), prvi lijek odobren za tretiranje djece i odraslih sa spinalnom mišićnom atrofijom (SMA), rijetku i često fatalnu genetsku bolest koja djeluje na snagu mišića i pokretljivost. Spinraza se unosi injekcijom u tekućinu koja okružuje kralježničnu moždinu (likvor).

„Već dugo postoji potreba za liječenjem SMA, najčešćeg genetskog uzroka smrti kod novorođenčadi, ali i bolesti koja se može javiti u bilo kojoj dobi“ u izjavi za medije naveo je Billy Dunn, dr. med., ravnatelj Odjela za neurološke proizvode u FDA Centru za procjenu i istraživanje. „Kao što se vidi iz našeg prijedloga financijeru da se rezultati istraživanja analiziraju ranije nego što je planirano, FDA je odlučan pomoći razvoju i odobravanju sigurnih i učinkovitih lijekova za rijetke bolesti. Vrijedno smo radili kako bi brzo pregledali ovu molbu i izražavamo veliko zadovoljstvo što imamo prvi odobreni lijek za ovu tešku bolest“.

SMA je nasljedna bolest koja uzrokuje slabost i propadanje mišića zbog gubitka kontrole pokreta donjim motornim neuronom. Postoji širok spektar u godinama nastupanja bolesti, simptomima i progesiji. Spinraza je odobrena za korištenje kroz čitav spektar osoba s SMA.

FDA je blisko surađivala s pokroviteljem/financijerom za vrijeme razvoja lijeka kako bi pomogla dizajnirati i primijeniti analizu na kojoj je ovo odobrenje utemeljeno. Učinkovitost Spinraze pokazala se u kliničkom ispitivanju u kojemu je sudjelovao 121 pacijent s SMA tip 1 kojima je bolest dijagnosticirana prije šestog mjeseca života i koji su imali manje od sedam mjeseci u vrijeme primanja prve doze lijeka. Pacijenti su nasumično odabrani za primanje injekcije Spinraze u tekućnu koja okružuje kralježničnu moždinu ili su prošli lažni postupak bez injekcije s lijekom (samo ubod u kožu). Spinrazu je dobilo dvostruko više pacijenata od od onih koji su prošli lažni postupak. Ispitivanjem se procjenjivao postotak pacijenata s poboljšanjem motoričkih miljokaza, kao što su kontola glave, sjedenje, sposobnost pokretanja nogu prilikom ležanja na leđima, valjanja, puzanja, stajanja i hodanja. FDA je od pokrovitelja tražio da u međuvremenu provede privremenu analizu kako bi procijenili rezultate istraživanja što je ranije moguće; 82 od 121 pacijenta ispunjavalo je uvjete za ovu analizu. 40% pacijenata tretiranih Spinrazom postiglo je poboljšanje u motoričkim miljokazima, za razliku od kontrolne skupine u kojima nije nijedan.

Kod pacijenata koji su imali simptome a koji su u vrijeme primanja prve doze bili između 30 dana i 15 godina starosti, kao i kod presimptomatskih pacijenata između osam i 42 dana starosti provedene su dodatne otvorene nekontrolirane studije. Kod ovih ispitivanja nisu bile uključene kontrolne skupine s stoga su rezultati teži za protumačiti nego kod kontroliranih ispitivanja su pokazale, ali saznanja općenito podržavaju kliničku učinkovitost pokazanu u kontoliranom kliničkom istraživanju kod pacijenata s kod kojih je bolest nastupila u novorođenačkoj dobi.

Najčešće nuspojave koje su se javile kod učesnika kliničkog ispitivanja Spinraze bile su infekcije gornjeg i donjeg dišnog sustava i zatvor. Upozorenja i mjere opreza uključuju smanjen broj trombocita i bubrežnu toksičnost. Toksičnost živčanog sustava (neurotoksičnost) je primjećena u studijama na životinjama.

FDA je odobrio ubrzani postupak i pravo prvenstva ispitivanja. Ovaj lijek je također dobio Oznaku za lijek za rijetku i tešku bolest, koja pruža olakšice za pomaganje i poticanje razvoja lijekova za rijetke bolesti. Pokrovitelj dobiva oznaku prava prvenstva pregleda rijetke dječje bolesti u okviru programa namijenjenog poticanju razvoja novih lijekova za prevenciju i liječenje rijetkih dječjih bolesti. Pokrovitelj kasnije oznaku može otkupiti kako bi dobio pravo prvenstvakod narednih komercijalnih primjena drugih proizvoda. Ovo je osma oznaka prava prvenstva pregleda rijetke dječje bolestiizdana od strane FDA od kako je program započeo.

Spinraza se prodaje od strane Biogena iz Cambridgea, Massachusetts, a razvijena je od strane Ionis Pharmaceuticals iz Carlsbad, Kalifornija.

FDA, agencija unutar Ministarstva zdravstva i socijalne skrbi SAD-a štiti javno zdravlje osiguravajući sigurnost i učinkovitost ljudskih i veterinarskih lijekova, cjepiva i drugih bioloških proizvoda te medicinskih uređaja. Agencija je također odgovorna za sigurnost prehrambenih proizvoda, kozmetike, nadomjestaka prehrani, proizvoda koje stvaraju elektroničko zračenje kao i regulaciju duhanskih proizvoda.

Službeno pripćenje za medije FDA možete pročitati ovdje: http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm534611.htm